Kindral

FDA heakskiidetud geeniteraapia ravi võib taastada nägemise kahel noorel poisil

FDA heakskiidetud geeniteraapia ravi võib taastada nägemise kahel noorel poisil


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Pärast rea kõrgetasemelisi uuringuid manustatakse FDA heakskiidetud geeniteraapia ravimit Luxturna kahele noorele poisile.

Kaks poissi on esimesed kaks inimest, kes saavad FDA heakskiidetud geeniteraapia geneetilise haiguse raviks.

Üheksa-aastane Creed Pettit ja kolmeteistaastane Jack Hogan võivad elada Ameerika Ühendriikide vastaskülgedel, kuid nende lood on õudselt sarnased. Mõlemad poisid kannatasid silmis geneetiliste mutatsioonide all, mõjutades nende nägemist juba noorest east alates. Mõlemad poisid põdesid Leberi kaasasündinud ammauroosi, mis tuleneb RPE65 geeni mutatsioonidest. See konkreetne geen toodab ensüümi, mis aitab silmal valgust koguda.

Ja mõlema poisi puhul avastasid vanemad, kui nad mõlemad olid väikelapsed, et nende lastega pole midagi päris korras.

Luxterna: kõige kallim ravim, mida USA-s pakutakse

Aastaid hiljem süstiti Spark Therapeuticsilt potentsiaalselt revolutsioonilise geeniteraapia ravimit nimega Luxterna. Ravimi hinnasilt on umbes 425 000 dollarit silma kohta, mis teeb sellest kõige kallima ravimi, mida USA-s pakutakse. Seda märgistatakse sageli ka esimese "tõelise" geeniteraapiana turul.

Nii Creed kui ka Hogan saavad süstid mõlemasse silma nädala jooksul laiali jagatud kohtumistega. Süst tehakse läbi väga õhukese nõela, mis läheb patsiendi võrkkesta alla. Süst kannab viirust koos geeni RPE-65 koopiatega ja see geen võimaldab rakkudel luua rohkem valku, millest süsti vajavad inimesed puuduvad.

Poiste süstid toimusid USA Hogani süstimise vastaskülgedel Massachusettsi silma- ja kõrvainstituudis kirurg dr Jason Comanderi käe all. Dr Byron Lam ravis Creedit Miami Ülikooli Floridas Miamis asuvas Bascom Palmeri silmainstituudis.

Ütles Lam Newsweek et ravi mõju ei ole kiire, kuid ravi parandaks kindlasti Creedi nägemist.

"Me ei looda kellegi nägemust täielikult taastada," ütles Lam, kuid see kohtlemine lähendaks teda kui ükski teine ​​alternatiiv.

Arvestades Luxturna suhtelist uudsust võrreldes teiste ravimitega, ütles Lam, et tal on võimatu ennustada Creedi reaktsiooni tulevikku süstimisele.

"Ma ei oska tegelikult öelda, mis temaga juhtub 15, 20, 30 aasta pärast," ütles ta. "See on tundmatu territoorium."

Hogani ema Jeanette väljendas samasugust muret tundmatuse pärast.

"Kui see kõik on öeldud ja tehtud ning Jack ütleb mulle, et ta näeb paremini, siis tähistame," ütles Hogan operatsioonieelsel õhtul. "Ikka on nii palju vastamata küsimusi. Kas see töötab? Kas on mingit vahet? Seda ma ootan, et näha."

Kuna Jack Hogan ootas Massachusettsis ravi, olid tema suurimaks mureks nõelad - ja mitte eriti see, mis talle silma hakkas minema.

"Mulle ei meeldi, et minu IV jaoks on nõel," ütles ta intervjuus STAT Newsile. "See on ainus asi, mille pärast ma muretsen. Mulle ei meeldi nõelad."

Kuid poistele jääb protseduuri suurimaks potentsiaalseks kasuks paranemislootus, mis maksab lõppkokkuvõttes mõlemale perele 850 000 dollarit lapse kohta kas kindlustuses või struktureeritud makseplaanis.

Creedi ema lootis siiski, et tema poja nägemine paraneb pärast opi oluliselt.

"Ta sureb, et näha tõelist vikerkaart," ütles naine.


Vaata videot: Epitelioidne mesotelioom advokaat asbest Mesotelioomist 6 (Juuni 2022).


Kommentaarid:

  1. Zolotaur

    Pakun külastada veebisaiti, mis annab palju teavet teid huvitava teema kohta.

  2. Dijas

    I suppose to be guided when choosing only to your taste. There will be no other criteria for the music posted on the blog. Something in my opinion is more suitable for morning listening. Chot something - for the evening.

  3. Pickworth

    the delusions of fever which that



Kirjutage sõnum